特许医疗政策下的药械真实世界数据研究常见设计及其关键考虑

博鳌乐城国际医疗旅游先行区是全国唯一的真实世界数据应用试点地区,基于博鳌乐城特许医疗政策,开展真实世界数据研究,形成支持创新药械临床评价和审评审批的真实世界证据,已成为我国药品审评审批制度改革的重要领域,真实世界证据的产生不仅依靠高质量的真实世界数据,还需要合理可靠的研究设计。本文在国内外相关学术研究和监管部门所发布的真实世界数据研究指导原则或规范的基础上,结合博鳌乐城特殊政策环境和前期实践经验,总结了博鳌乐城真实世界数据研究的设计类型,并探讨了各设计类型在博鳌乐城特殊医疗政策环境中的关键考虑,旨在为进一步实施和开展真实世界数据研究提供借鉴。     

Effects of Tai Chi Yunshou on upper-limb function and balance in stroke survivors: A systematic review and meta-analysis

Background and purposePhysical rehabilitation plays an important role in the recovery of motor function after a stroke. This study aimed to evaluate the effects of Tai Chi Yunshou (TCY), a form of physical therapy, on upper-limb function and balance in stroke survivors.MethodsMEDLINE, Embase, CENTRAL and five Chinese databases were retrieved from inception to July 1, 2020 (updated on March 31, 2022). Randomized controlled trials of TCY versus no-treatment for stroke were included. The RoB-2 was used to evaluate the quality of included studies. Upper-limb motor impairment, balance, and activities of daily living (ADLs) were measured by Fugl-Meyer Assessment Upper Extremity Scale (FMA-UE), Berg Balance Scale (BBS), and Barthel Index (BI), respectively. Data synthesis was performed using RevMan (v5.3), and expressed as mean difference (MD) with 95% confidence intervals (CI).ResultsSeven studies with 529 participants were included. Compared with no-treatment, TCY improved FMA-UE (MD = 7.31, 95% CI: 5.86–8.77, minimal clinically important difference [MCID]: 9–10), BBS (MD = 4.68, 95% CI: 0.28–9.07, MCID: 4), and BI (MD = 4.12, 95% CI: 3.28–4.96, MCID: 1.85) in stroke survivors.ConclusionTCY may benefit balance and ADLs in rehabilitation after a stroke, but it may not improve upper-limb function clinically.     

真实世界证据与随机对照试验：RCT DUPLICATE项目启动、实施、进展解读与启示（二）

随着医疗大数据的推广与应用,监管机构开始使用非随机化的真实世界证据（RWE）来评估医疗产品的有效性。本文简要介绍了哈佛大学研究团队于2018年发起RCT DUPLICATE项目的最新进展与研究成果,并结合我国医疗服务特点总结了相关研究经验,为国内学者今后开展相关RWE研究提供借鉴。     

外科创新技术/器械临床研究方法学--IDEAL框架与推荐系列文章之二:IDEAL报告规范解读

严格遵守报告规范有助于研究者完整、清晰和透明地报道方法学和研究结果。目前国际报告规范网站收录的与外科干预相关的报告指南主要针对某种研究设计类型和部分研究内容。因IDEAL框架是对外科创新技术发展的所有阶段进行评估,而每个阶段都有其核心问题和关键要素,若仅采用已有针对设计类型的报告规范可能忽略这些重要特征,导致研究者不能全面准确地报道相关信息。2018年IDEAL协作网启动制订适用于外科创新技术发展不同阶段的报告规范。本文旨在从产生背景、制作过程和核心内容上对IDEAL报告规范进行解读,促进其在国内研究人员中的理解与应用。     

基于真实世界数据的中成药安全性评价模式构建

目的 构建基于真实世界数据的中成药安全性评价模式,为研究者和决策者正确生产和使用基于真实世界数据的中成药安全性评价证据提供参考.方法 通过查阅国内外文献总结真实世界数据在中成药安全性评价中的作用,探索构建基于真实世界数据的中成药安全性评价模式.结果 从药品监管的角度,提出了基于常规收集和主动收集的真实世界数据开展中成药...     

真实世界证据与随机对照试验：RCT DUPLICATE项目启动、实施、进展解读与启示（一）

近些年,医疗产品监管机构开始重新审视真实世界证据（RWE）对监管决策的潜在价值。RWE能否代替金标准随机对照试验（RCT）产生的证据尚不确定。哈佛大学研究团队于2018年发起了RCT DUPLICATE项目,旨在利用医疗索赔数据库模拟30个RCT,以探索效力-效果差距的量化方法并解释其潜在来源,增强RWE的可信度。本文回顾了RCT DUPLICATE项目的产生背景,重点介绍RCT DUPLICATE项目的研究目的、研究设计和实施流程,以期帮助国内学者更好地理解RWE的适用范围和应用价值。     

临床干预措施效力-效果差距弥合的方法学研究进展（一）：改善真实世界研究的效果估计

目的 干预措施在临床实践中的实际干预效果与随机对照试验（RCT）中表现的效力存在差异，即效力-效果差距。RCT结果与真实世界研究（RWS）结果的差异可能无法代表真实的效力-效果差距，这是因为当RWS与RCT在研究设计上有较大差异，或RWS结果估计存在偏倚时，效力-效果的估计可能是有偏的。其次，当发现干预措施存在效力-效果差距，不能对所有患者实行一刀切的临床决策，而需要进一步评估影响干预措施效果的真实世界因素，识别可能取得期望效用的患者群体。方法 检索PubMed、Embase、Web of Science、万方数据知识服务平台、维普数据库、中国知网6个数据库从建库至2022年12月31日的中英文文献，采用概括性综述的方法，对如何改进RWS设计从而弥合效力-效果差距的方法进行归纳整合和定性描述。结果 共纳入10篇文献，探讨如何以RCT研究方案为模板，制定相应的RWS方案，在正确估计效力-效果差距的基础上，进一步评估干预措施在患者亚群中的效果，选取能获得预期收益风险比的患者亚群，从而弥合效力-效果差距。结论 使用医疗大数据，模拟目标试验方案关键特征，可以提高研究结果的真实性和有效性，弥合效力-效果差距。     

临床干预措施效力-效果差距弥合的方法学研究进展（二）：增强临床试验结果的外推性

目的 随机对照试验（RCT）通常具有严格的实施标准,纳入的研究对象特征以及干预实施条件与真实临床环境具有较大差异,这会导致干预措施在实际临床应用中的风险-效益与RCT中表现出的风险-效益存在差异, 结果的外推性受到很大限制。因此需要一些方法增强RCT结果的外推性,以评估药物在真实人群和真实临床实践环境中的真实效果。方法 检索PubMed、Embase、Web of Science、万方数据知识服务平台、维普数据库、中国知网6个数据库从建库至2022年12月31日的中英文文献。采用概括性综述的方法,对纳入文献进行归纳整合和定性描述。结果 共纳入12篇文献。纳入文献中增强效力外推性的方法可以归纳为3类：①改善传统RCT设计,增强人群代表性;②将RCT数据与真实世界数据（RWD）结合分析;③根据真实世界患者特征,校准RCT结果。结论 改进RCT设计,增强人群代表性,可提高RCT结果的外推性;将RCT数据与RWD结合分析,可发挥不同来源数据的优势;根据真实世界人群特征校准RCT结果,可预估干预措施在真实世界患者群体中的效果。     

外科创新技术/器械临床研究方法学——IDEAL框架与推荐系列文章之一:IDEAL框架与推荐介绍

外科技术和器械的快速创新是外科临床研究和实践的重要内容,其评价总体思路与药物干预类似,但具体方法学存在很大差异。2009年IDEAL协作网提出一套适用于外科创新干预的方法学框架—IDEAL框架,将外科创新技术发展分为5个阶段,涵盖从概念提出到推广应用的全生命周期。2019年,协作网更新IDEAL框架,在原有基础上增加临床前评价(Pre-IDEAL),梳理明确各阶段研究目的、核心问题和伦理依据。作为IDEAL框架和推荐系统的首篇文章,本文将详细介绍IDEAL推荐和框架的产生、发展、具体内容、应用推广现状,旨在促进该方法在国内外科临床研究领域的应用和传播。